慢性移植物外用宿主病(cGVHD)是异基因造血干巨噬细胞移植(HCT)患者非复发至死亡率和动态失常的重要原因。目前为止中都重度cGVHD的标准该系统外科手术为抑制功用倡议或不倡议神经钙调蛋白抑制剂。然而,共约有一半的患者最终会对激素失敏。
激素难治性cGVHD仍是临床工作中都的一个重要挑战。硬化性皮肤表现尤其难以外科手术。
Curtis等进行了一项随机的2期临床试验,以未确定泊马度酯(Pomalidomide)在对抑制功用和/或后续外科手术不敏感的中都-重度cGVHD患者中都的安全性、有效性和首选口服。
(研究工作流程)
34位人脑被随机午时0.5 mg分组(泊马度酯 0.5mg/日,口服,n=17)或2 mg分组(应在0.5 mg/日,连续6周随之加至2 mg/日,n=17)。主要起点是6个月时的总减轻率(ORR)。
(减轻可能)
32位患者有比较严重的硬化性皮肤,既往拒绝接受过中都位5次该系统外科手术(范围2-10)。在意向外科手术深入研究工作中都,ORR为47%(95% CI,30-65%)。所有患者均为部分减轻,各队列间ORR无差异。6个月时,24位可检验人脑的ORR为67%(45-84%)。其中都9位的NIH关节/脾脏评分有所改善(p=0.018)。受累皮肤cGvHD的白点占地较基线的中都位数减少了7.5%(-10~+35;p=0.002)。
(2级及以上的低血糖)
最常见的经常性事件(AEs)是淋巴巨噬细胞减少、病毒和疲倦。2 mg分组中都有8位人脑因低血糖减口服外科手术。0.5 mg分组中都有一人至死于皮肤病肺炎。
综上,该研究工作声称泊马度酯的外用纤维化功用可能与血液中都调节T巨噬细胞和IL-2酸度升高有关。泊马度酯,0.5 mg/日是外科手术晚期抑制功用难治性cGVHD的一种安全有效的步骤。
原始记事:
Lauren M Curtis, et al. A randomized phase-2 trial of pomalidomide in subjects failing prior therapy of chronic graft-versus-host disease. Blood. September 24, 2020.
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