2015 上半年 FDA 批准 14 种药厂

2014 年苏格兰 FDA 低剂量品评价与深入研究院（CDER）共同意了 41 个新低剂量，创 1996 年以来的新高；其里，最主要了 11 款生物制剂。时至今日，2015 年仍然过去了一大半，在 FDA 慢速审评的基础上，上周上半年制低剂量金融业收曾获如何呢？

据《Nature Reviews Drug Discovery》统计学，2015 年 1 年末至 6 年末共有 14 款低剂量物曾获 FDA 同意，其里生物制剂有 3 个，分别是提在治疗通则斑块状银屑病的低剂量物 Secukinumab、NPS Pharmaceuticals 治疗通则甲状旁腺功能减退的低剂量物 Saysa 以及 United Therapeutics 新公司治疗通则转成脑部巨噬细胞瘤的新低剂量 Dinutuximab。

一般而言是这 14 款低剂量物的适应症、等去向分析：

2015 上半年曾获 FDA 同意的 14 种新低剂量 备注：带*的为生物制剂

第一三共：Saysa

1 年末 8 日，苏格兰 FDA 同意了 2015 年的第一个新低剂量—第一三共制低剂量新公司（Daiichi Sankyo）的抗病毒感染新低剂量 Saysa（通用名：依杜沙班片，Edoxaban），用以增加非瓣膜性房颤（NVAF）患儿里风及系统地栓塞事件的后果。

FDA 同意依杜沙班该新公司主要基于两项借此的 3 期钩灸信息。其里一个E-为 ENGAGEAF-TIMI 的 3 期钩灸招募了 21105 位非瓣膜性房颤患儿，另一个 Hokusai-VTE 物理则在 8292 位深静脉血栓（DVT）和/或心肌梗塞（PE）患儿里进行时，两头对两头相当日服一次两个很低剂量的依杜沙班片和标准疗通则华通则林相对的和有效性。这些患儿以前都给与过五到十天抗病毒感染低剂量的治疗通则（注射或十二指肠）。结果辨认出高很低剂量的依杜沙班和通则达朗贝尔相当。

提在：Cosentyx

2015 年开年，提在便步入了开门红，大众备受期待的重磅单抗低剂量物 Cosentyx（secukinumab）几乎同一时间拿下东南亚地区 2 大主要电子产品。Cosentyx 是世界性首个白巨噬细胞羟基丁酸 17（IL-17）单克隆抗体，曾获欧元区和 FDA 同意用以里度至重度斑块改型银屑病（plaque psoriasis）患儿的治疗通则。该低剂量的曾获批，标志着银屑病钩灸治疗通则的重大事件转捩点。在 III 期钩灸项目里，Cosentyx 相相当CPA显著更佳了指甲高血压，同时优于另外 2 种重磅低剂量物：强生的 Stelara 和安进的 Enbrel。

NPS Pharmaceuticals：Natpara

同样在 1 年末，苏格兰 FDA 正式月同意 NPS 新公司技术开发的罕有病低剂量物 Natpara 该新公司。这种注射用低剂量物主要是通过替代体液的甲状旁腺激素来治疗通则一种取名为甲状旁腺功能减退的罕有激素紊乱营养不良。这种营养不良但会随之而来患儿钙缺乏和维他命 D 合转成受阻，并最终随之而来最主要肌肉疼痛、骨密度问题等并发症。在一些急性发生所部里甚至但会随之而来心律失常的后果。

Natpara 的最终曾获批使得 Shire 新公司转成为了最终赢家。Shire 新公司上周年初以 52 亿美元买入了 NPS 新公司以扩充其在罕有病深入研究全面性的整体实力。而今，NPS 新公司仍然向其证明了这起买入案的物有所值

倡议利华：Ibrance

2 年末 3 日，倡议利华月子公司乳腺胃癌新低剂量 Ibrance 已曾授予 FDA 的慢速同意，是世界性该新公司的首个 CDK4/6 胺。Ibrance 是一种口服巨噬细胞周期素发挥作用激蛋白质 4 和 6 胺，其与来曲唑倡议使用可作为激素治疗通则基础的初始方案用以治疗通则 ER+/HER2-绝经后晚期乳腺胃癌。

倡议利华 CEO Ian Read 表示第二季度 Ibrance 一线电子产品占有所部为 22%，是第一季度刚该新公司时的两倍多。在 Ibrance 的推动下，倡议利华抗低剂量物总体销售额将上涨 36%。交易商预测 Ibrance 第二季度销售额将曾达到 7200 万美元，但实际销售额曾达 1.4 亿美元。倡议利华还计划开展其它物理，深入研究 Ibrance 在治疗通则复杂癫痫时的。比如，倡议利华正在深入研究 Ibrance 对腹部胃癌及人瘤病毒感染毫无关系的治果。

卫材：Lenvima

上周 2 年末初由日本低剂量企卫材（Eisai）自主开发的新改型抗胃癌低剂量 Lenvima（lenvatinib）曾获 FDA 同意用以放射性联赛杯啶难治性分化改型甲状腺胃癌（RR-DTC）患儿的治疗通则。

Lenvatinib 是一种口服多介导酪氨酸激蛋白质（RTK）胺，具新颖的结合模式，除抑制作准备增殖的其他促静脉生转成和致胃癌信号闭环相关 RTK 外，还并能软性抑制静脉静脉壁生长生物体（VEGF）介导的激蛋白质活性。

Lenvatinib 的曾获批，是基于一项 III 期 SELECT 深入研究的借此顶线信息。该深入研究是一项多里心、随机、双盲、CPA解读深入研究，调查了口服 lenvatinib（24 mg）治疗通则放射性联赛杯啶 131 抵抗的分化改型甲状腺胃癌 (RR-DTC) 的。信息断定，与CPA相对，lenvatinib 使无困难重重生存期（PFS）得到了统计学学意义的显著延至（18.3 个年末 vs 3.6 个年末，p＜0.0001），此外 lenvatinib 治疗通则一组有 65% 的患儿缩小，CPA一组信息仅为 2%，曾达到了深入研究的主要终点。

亦同，Lenvima 治疗通则消化道巨噬细胞胃癌（RCC）在苏格兰管控全面性听闻喜讯，FDA 已授予者 Lenvima 治疗通则晚期和/或冠心病消化道巨噬细胞胃癌（RCC）的冲破物申请人（BTD）。目前，卫材也正在评核 lenvatinib 用以其他一般来说的治疗通则，最主要肝胃癌（III 期钩灸）、子宫心静脉营养不良（II 期钩灸）、非小巨噬细胞肺胃癌（II 期钩灸）等。

提在：Farydak

2 年末 23 日，苏格兰 FDA 同意了提在的 HDAC 胺 Farydak（通用名：panobinostat）该新公司，用以和硅替佐米、类固醇倡议使用，治疗通则以前给与过硅替佐米和一种免疫调节剂治疗通则但复发的帕金森氏症骨髓瘤。Farydak 是首个曾授予 FDA 同意用以治疗通则帕金森氏症骨髓瘤的 HDAC 胺。

赞同 FDA 尽快的主要是一个含有 193 位受试者作准备的借此钩灸结果。这些患儿以前都据估计给与过硅替佐米和一种免疫调节剂治疗通则过，但又复发的帕金森氏症骨髓瘤病人。在这个物理里，Farydak/硅替佐米/类固醇内中一一组治疗通则一组和硅替佐米/类固醇二联一一组解读一组相对，无困难重重生存期（PFS）从解读一组的 5.8 个年末延至至内中一一组治疗通则一组的 10.6 个年末。转发所部也从解读一组的 41% 提高到内中一一组的 59%。

艾尔建：Avycaz

2 年末 25 日，阿麦克莱尔（Actis，买入艾尔建后，改称艾尔建）月，新改型低剂量电子产品 Avycaz 曾授予 FDA 同意，用以重复性十二指肠内感染者 (cIAI)（倡议甲硝唑）及重复性尿路感染者 (cUTI) 的治疗通则。

Avycaz（ceftazidime-ibactam，两头孢他啶-阿维巴坦）是由一种广谱两头孢菌素（ceftazidime）与一种新改型β-内酰胺蛋白质胺 (ibactam) 一组转成的复方电子产品，技术开发用以治疗通则革兰氏阴性细菌感染者，最主要对现有低剂量电子产品有耐低剂量性的广谱β-内酰胺蛋白质及肺炎克雷伯杆菌碳原子青霉烯蛋白质。

Avycaz 当初由森林物理室（Forest Lab）和阿斯利康倡议技术开发，但上周 2 年末，阿麦克莱尔耗资 250 亿美元买入 Forest Lab 后将 Avycaz 盈利囊里。根据协议，阿麦克莱尔占有 Avycaz 在北美电子产品的投票权，阿斯利康占有 Avycaz 在世界性其他地区的投票权。

Astellas Pharma：Cresemba

3 年末初，FDA 周五同意了日本安斯世昌（Astellas Pharma）的广谱抗微生物低剂量 Cresemba（isuconazonium，艾沙康唑），该低剂量主要用以治疗通则侵入性曲霉病和毛霉菌病，这两种柏木多发于血胃癌患儿。

钩灸试验信息断定艾沙康唑是安全理论上的，与伏立康唑（倡议利华子公司抗微生物低剂量，商品名 Vfend）相对，病患存活所部更很低。Cresemba 也曾授予了 FDA QICP（Qualified Infectious Disease Product）认证，这项认证除此以外用来借此狂犬病领域的低剂量开发，增大细菌或柏木。

United Therapeutics：Unituxin

3 年末 10 日，FDA 同意了 United Therapeutics 新公司的 Unituxin（通用名：dinutuximab）该新公司，作为二线疗通则治疗通则主要频发在幼儿的一种罕有胃癌症—脑部原发性（neuroblastoma）。FDA 同意 Unituxin 的同时也受奖 United Therapeutics 新公司一张罕有儿科营养不良优先评审奖券。

Unituxin 是一种能和脑部原发性巨噬细胞表面结合的抗体。赞同 Unituxin 和有效性的钩灸物理招募了 226 例高危脑部原发性的幼儿患儿。这些受试者被随机分为两一组，一一组口服维他命 A 低剂量物 isotretinoin（解读一组），另一一组十二指肠 Unituxin 和白羟基丁酸-2、粒巨噬细胞-巨噬巨噬细胞集落刺激生物体（MG-CSF)、以及 isotretinoin（倡议用低剂量一组）。而且这些患儿以前都给与过多一一组化疗、手术治疗通则、密集化疗、化疗、和放疗，并且据估计表现部分转发。结果辨认出，3 年后 Unituxin 倡议用低剂量一组有 63% 的患儿没有增大或复发，高于 isotretinoin 解读一组的 46%（更新信息计有 73% 和 58%）。

Retrophin：Cholbam

3 年末 17 日，FDA 同意了 Retrophin 新公司的 Cholbam 胶囊。它是曾授予 FDA 同意用以因单一蛋白质缺乏而随之而来胆汁酸合转成障碍的儿科及转成年患儿及用以过氧化物蛋白质体病（最主要齐薇格谱系障碍）患儿的首款治疗通则低剂量物。Cholbam 作为一种口服治疗通则低剂量物曾获批用以三周及以上年龄的幼儿及转成年患儿。

安进：Corlanor

4 年末里旬，安进新公司月，新公司技术开发的脑胃癌低剂量物 ivabradine（Corlanor）仍然曾授予了 FDA 的同意，这也是目前世界上首个以增加脑胃癌患儿跳动速所部和就医所部的新改型脑胃癌低剂量物。

Ivabradine 于上周秋天曾授予了 FDA 的专员但会审批通过，FDA 对该低剂量物作出最终尽快的日期也早于预定计划。这一结论主要是在新公司草拟了一项有 6500 名脑胃癌患儿作准备的钩灸深入研究基础上作出的。在这项深入研究里，相相当CPA一组，ivabradine 转成功提前了患儿因脑胃癌病发而首次入院的时间。

不过，尽管 ivabradine 曾授予了苏格兰人的认同，但是这种低剂量物在欧洲各国电子产品上却引起了不大不小的争论。因为上周安进新公司在欧洲各国进行时了一项为期三个年末的关于静脉营养不良钩灸深入研究里，虽然转成功将患儿每分钟跳动次数增加了 10 次，但在脑胃癌存活所部全面性未能与解读一组诱发明显区别。

Kythera：Kybella

4 年末底，FDA 提前 2 周同意了世界性首个「双下巴」溶脂钩 Kybella（ATX-101），用以里度至重度「双下巴」，该钩剂是用以能避免多余颏下三酸甘油酯（双下巴）的首个也是唯一一个非手术治疗通则电子产品。ATX-101 是一种人造的脱氧胆酸（deoxycholic acid），这是肝细胞天然存在的一种有机物，努力分解三酸甘油酯。在钩灸试验里，相对CPA，ATX-101 并能理论上能避免颏下三酸甘油酯并更佳整体外观。此次同意，使 ATX-101 转成为同类电子产品里首个曾获批用以美容目的的注射钩剂。

Kybella 的该新公司，将为「双下巴」人群获取一个高质量的非手术治疗通则可选择，大部分患儿注射 2-4 次后，即可取得满意的精准度，少部分患儿可能需要注射 6 次。不过需要注意的是，由于脱氧胆酸能摧毁所碰触到的任何巨噬细胞，FDA 仅同意 Kybella 用以颏阿通三酸甘油酯一组织，禁止用以其他肺脏。

据苏格兰指甲外科学但会 (ASDS) 估计，约 68% 的苏格兰人受「双下巴」困扰。Kybella 作为美容金融业一个真正不断创新的电子产品，电子产品潜力十分可观。大众原计划，Kybella 的年销售峰值将冲破 3 亿美元。上周 6 年末，艾尔健所部先看到了 Kybella 的价值，以 21 亿美元买入了 Kythera。

阿麦克莱尔：Viberzi

5 年末，FDA 同意了瑞士仿制低剂量商阿麦克莱尔（Actis）用以治疗通则高血压改型肠易激综合征（IBS-D）的新低剂量 Viberzi（eluxadoline）。Viberzi 当初由 Furiex 新公司开发，森林物理室（Forest Lab）于 2014 年 7 年末耗资 14.7 亿美元将 Furiex 新公司买入；之后，Actis 又耗资 250 亿美元将 Forest Lab 买入，将 Viberzi 盈利囊里。

Viberzi 是一种首创的口服理论上、局部发挥作用治疗通则低剂量物，具一种契合的发挥作用机制；该低剂量具混合的介导活性，是μ介导可选择性，也是 delta 介导可选择性和 kappa 介导可选择性。在 2 个 III 期钩灸里，相对CPA Viberzi 并能显著减轻 IBS-D 患儿的咳嗽及高血压高血压。然而，该低剂量也具特定的严重影响不良反应，最主要胰腺炎。

The Medicines Company：Kengreal

6 年末 23 日，FDA 同意了 Medicine’s Company 的抗血栓注射剂 cangrelor 该新公司（商品名：Kengreal），用以能避免患儿在经皮静脉介入治疗通则（percutaneous coronary intervention，PCI）过程里因凋亡造转成的静脉水淹。

和其它抗血栓低剂量物一样，Kengreal 最严重影响的后果是大出血，有时甚至危及生命。在一个有 1 万余人作准备的两头对两头相当 Kengreal 和 Plix（溴联赛杯格雷）的钩灸物理里，Kengreal 和溴联赛杯格雷相对更能显着增加心肌梗死的频发所部，尽管两个一组的严重影响出血事件频发所部都相当很低，但 Kengreal 一组（1/170）高于溴联赛杯格雷解读一组（1/275）。

Cangrelor 是 P2Y12 的可逆胺。最先由苏格兰的一个小新公司技术开发，后被阿斯利康买入。2003 年 Medicine’s Company 从阿斯利康手里买入了 Cangrelor 的技术开发权。RBC Capital Market 交易商 Adnan Butt 原计划 Cangrelor 在苏格兰的销售峰值大约 8 千万至 1 亿美元。

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